Evofosfamide ถูกใช้หลักๆ ในสาขามะเร็งวิทยาเป็นการรักษามะเร็งแบบกำหนดเป้าหมาย สารนี้ถูกออกแบบให้เลือกโจมตีและทำลายเซลล์มะเร็ง โดยเฉพาะในสภาพแวดล้อมที่มีออกซิเจนต่ำ (hypoxic) ซึ่งพบบ่อยในเนื้องอกแข็ง สารนี้ทำงานเป็น prodrug ที่ถูกกระตุ้นในสภาวะออกซิเจนต่ำเพื่อปล่อยตัวแทน alkylating DNA ที่แรง กลไกนี้ช่วยให้ทำลาย DNA ของเซลล์มะเร็งได้อย่างมีประสิทธิภาพ นำไปสู่การตายของเซลล์ ในขณะที่ลดความเสียหายต่อเนื้อเยื่อปกติ Evofosfamide มักถูกศึกษาร่วมกับการรักษาอื่นๆ เช่น เคมีบำบัดหรือรังสีบำบัด เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพ โดยเฉพาะในมะเร็งที่ดื้อยาแบบมาตรฐาน การนำไปใช้มีความสำคัญโดยเฉพาะในการรักษามะเร็งที่รุนแรงและรักษายาก เช่น มะเร็งตับอ่อน, glioblastoma, และ sarcoma เนื้อเยื่ออ่อน