ซาโพรเทอริน ไดไฮโดรคลอไรด์ ใช้หลักในการรักษาโรคฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU) ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ร่างกายไม่สามารถเมแทบอลิซึมฟีนิลอะลานีนได้อย่างเหมาะสม โดยช่วยลดระดับฟีนิลอะลานีนในเลือด สนับสนุนการจัดการภาวะและป้องกันภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้อง เช่น ความพิการทางปัญญาและปัญหาทางระบบประสาท มักถูกสั่งจ่ายร่วมกับอาหารเฉพาะเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพ นอกจากนี้ ยังอาจใช้ในกรณีขาดเตตราไฮโดรไบโอพเทอริน (BH4) บางประเภท เพื่อสนับสนุนความสามารถของร่างกายในการประมวลผลกรดอะมิโนและสารสื่อประสาท การตรวจสอบระดับฟีนิลอะลานีนในเลือดอย่างสม่ำเสมอจำเป็นระหว่างการรักษาเพื่อให้มั่นใจในปริมาณยาที่เหมาะสมและประสิทธิภาพ