Nilotinib monohydrochloride monohydrate ใช้ในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเรื้อรังที่มีการกลายพันธุ์ของยีน Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (CML) โดยยานี้เป็นสารยับยั้ง tyrosine kinase ที่ออกฤทธิ์เฉพาะเจาะจง ช่วยยับยั้งการเจริญเติบโตและการแบ่งตัวของเซลล์มะเร็ง ผู้ป่วยที่ดื้อยาหรือไม่ตอบสนองต่อการรักษาด้วย imatinib มักจะได้รับยานี้เป็นทางเลือกในการรักษา นอกจากนี้ยังมีบทบาทในการช่วยลดอาการและชะลอการลุกลามของโรคในผู้ป่วยที่มีภาวะโรคในระยะเรื้อรังหรือระยะลุกลาม