ML318 ถูกใช้หลักๆ ในงานวิจัยเป็นตัวยับยั้งที่แรงและเลือกเฉพาะของโปรตีน Niemann-Pick C1 (NPC1) โปรตีนนี้มีบทบาทสำคัญในการขนส่งคอเลสเตอรอลและการรักษาสมดุลภายในเซลล์

โดยการยับยั้ง NPC1 ML318 ถูกใช้ในการศึกษากลไกที่อยู่เบื้องหลังโรค Niemann-Pick Type C ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่พบน้อย โดยมีลักษณะการสะสมคอเลสเตอรอลผิดปกติในเซลล์ นักวิจัยใช้ ML318 เพื่อสำรวจกลยุทธ์การรักษาที่เป็นไปได้และเพื่อเข้าใจเส้นทางเซลล์ที่เกี่ยวข้องกับการเมแทบอลิซึมของลิพิดให้ดียิ่งขึ้น

นอกจากนี้ยังเป็นเครื่องมือที่มีคุณค่าในการศึกษาทางเภสัชวิทยาเพื่อตรวจสอบผลกระทบของการยับยั้ง NPC1 ต่อกระบวนการเซลล์และการดำเนินของโรค