Mutant IDH1-IN-4 ใช้ในการวิจัยทางการแพทย์เพื่อยับยั้งการทำงานของเอนไซม์ IDH1 ที่มีการกลายพันธุ์ ซึ่งพบได้ในมะเร็งบางชนิด เช่น กลิโอมาและมะเร็งเม็ดเลือด โดยการยับยั้งนี้ช่วยลดการผลิตสาร 2-HG ที่ผิดปกติ ซึ่งเป็นสาเหตุของการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็ง นอกจากนี้ยังมีการศึกษาเพื่อพัฒนายาต้านมะเร็งที่เฉพาะเจาะจงมากขึ้น โดยมุ่งเป้าไปที่การรักษาที่มีประสิทธิภาพและผลข้างเคียงต่ำ