LTI-291 ถูกวิจัยเป็นหลักสำหรับการประยุกต์ใช้ทาง درمانیในโรคเสื่อมถอยของระบบประสาท โดยเฉพาะโรคพาร์กินสัน มันทำหน้าที่เป็นตัวกระตุ้น GCase (glucocerebrosidase) ที่เลือกสรรและสามารถทะลุเข้าสู่สมองได้ ซึ่งมีความสำคัญในการแก้ไขพยาธิสรีรวิทยาพื้นฐานที่เกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ของ GBA1 โดยการเพิ่มกิจกรรมของ GCase LTI-291 มุ่งหวังที่จะปรับปรุงการทำงานของไลโซโซมและลดการสะสมของสารตั้งต้นที่เป็นพิษ ซึ่งเป็นปัจจัยหลักที่ทำให้เกิดความเสียหายต่อเซลล์ประสาท สิ่งนี้ทำให้มันเป็นผู้สมัครที่มีแนวโน้มสำหรับกลยุทธ์การรักษาที่ปรับเปลี่ยนโรค โดยนำเสนอความหวังในการชะลอความก้าวหน้าของโรคและปรับปรุงคุณภาพชีวิตในผู้ป่วยโรคพาร์กินสันและโรคที่เกี่ยวข้อง การวิจัยที่กำลังดำเนินอยู่มุ่งเน้นไปที่ประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และศักยภาพในการเสริมการรักษาที่มีอยู่