AT-007 ใช้หลักในการรักษาโรคกาลักโตซีเมีย (galactosemia) ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมหายากที่ส่งผลต่อความสามารถของร่างกายในการประมวลผลกาลักโตส (galactose) มันทำงานโดยยับยั้งการผลิตเมแทบอลิต์พิษที่สะสมเนื่องจากภาวะขาดเอนไซม์ในภาวะนี้ โดยการลดสารอันตรายเหล่านี้ AT-007 ช่วยบรรเทาอาการและป้องกันภาวะแทรกซ้อนระยะยาว เช่น ความเสียหายของตับ ความบกพร่องทางสติปัญญา และต้อกระจก นอกจากนี้ ยังมีการศึกษาถึงผลทางบำบัดที่เป็นไปได้ในความผิดปกติทางเมแทบอลิซึมอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับเส้นทางที่คล้ายกัน ความสามารถในการปรับเปลี่ยนกิจกรรมเอนไซม์ทำให้มันเป็นผู้สมัครที่โดดเด่นสำหรับการจัดการกับภาวะที่เกี่ยวข้องหลากหลาย