SPK-601 ถูกนำมาใช้หลักๆ ในสาขาการบำบัดด้วยยีน โดยเฉพาะสำหรับการรักษาโรคตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม มันทำงานโดยการส่งมอบสำเนาที่ทำงานได้ของยีนเฉพาะไปยังเซลล์จอประสาทตา เพื่อแก้ไขข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่เป็นสาเหตุ วิธีการนี้มุ่งหมายเพื่อฟื้นฟูหรือรักษาการมองเห็นในผู้ป่วยที่เป็นโรคที่เกิดจากความผิดปกติของยีน RPE65 การบำบัดนี้ให้ผ่านการฉีดใต้จอประสาทตา เพื่อให้มั่นใจในการส่งมอบที่กำหนดเป้าหมายไปยังเซลล์ที่ได้รับผลกระทบ การทดลองทางคลินิกได้แสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการปรับปรุงการทำงานของการมองเห็นและชะลอความก้าวหน้าของโรค โดยนำเสนอความหวังสำหรับบุคคลที่มีตัวเลือกการรักษาจำกัด