PTI-428 ถูกใช้ในการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส (Cystic Fibrosis) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อระบบทางเดินหายใจและระบบย่อยอาหาร

• กลไกการทำงาน: PTI-428 ออกฤทธิ์โดยการเพิ่มการผลิตโปรตีน CFTR ในผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของยีน CFTR ทำให้มีปริมาณโปรตีน CFTR เพิ่มขึ้น ซึ่งช่วยปรับปรุงการทำงานของช่องคลอไรด์ในเซลล์เยื่อบุ และนำไปสู่การขับเสมหะที่ดีขึ้นในปอด
• การรักษา: มักใช้ร่วมกับยาอื่นๆ ที่เป็นตัวปรับ CFTR เพื่อเสริมประสิทธิภาพในการรักษา ทำให้ผู้ป่วยมีคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้น
• การวิจัย: ยังอยู่ในขั้นตอนการศึกษาวิจัยเพื่อหาประสิทธิภาพและความปลอดภัยในระยะยาว

PTI-428 จึงเป็นหนึ่งในทางเลือกที่มีศักยภาพในการจัดการกับโรคซิสติกไฟโบรซิสได้อย่างมีประสิทธิภาพ