RG7800 ถูกวิจัยหลักสำหรับการประยุกต์ใช้ทางบำบัดในการรักษาโรคเสื่อมถอยของระบบประสาท โดยเฉพาะโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงแบบไขสันหลัง (SMA) มันทำหน้าที่เป็นโมเลกุลขนาดเล็กที่ปรับการ splicing ของยีน SMN2 ซึ่งมีความสำคัญต่อการเพิ่มการผลิตโปรตีน survival motor neuron (SMN) กลไกนี้สำคัญเพราะ SMA ถูกจำลองด้วยการขาดโปรตีน SMN นำไปสู่การเสื่อมของเซลล์ประสาทนำสั่งการและความอ่อนแอของกล้ามเนื้อ โดยการเพิ่มระดับโปรตีน SMN RG7800 มุ่งหวังปรับปรุงการทำงานของกล้ามเนื้อและชะลอความก้าวหน้าของโรคในผู้ป่วย SMA การพัฒนาของมันแสดงถึงแนวทางที่น่าหวังในสาขาการแพทย์พันธุกรรม โดยนำเสนอความหวังสำหรับตัวเลือกการรักษาที่มีประสิทธิภาพสำหรับภาวะนี้ที่ทำให้พิการ