ริสดีแพลมใช้หลักในการรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด spinal muscular atrophy (SMA) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้กล้ามเนื้ออ่อนแรงและเสื่อมสภาพเนื่องจากการสูญเสียเซลล์ประสาทนำการเคลื่อนไหว ทำงานโดยการปรับเปลี่ยนการแปลพันธุกรรมของยีน SMN2 เพื่อเพิ่มการผลิตโปรตีน survival motor neuron (SMN) ซึ่งจำเป็นต่อการทำงานของเซลล์ประสาทนำการเคลื่อนไหว ยานี้เป็นยารับประทานที่สะดวก โดยเฉพาะสำหรับผู้ป่วยที่อาจมีปัญหากับการรักษาแบบฉีดหรือให้น้ำเกลือ ได้รับการอนุมัติสำหรับใช้ในผู้ใหญ่ เด็ก และทารก ให้ขอบเขตกว้างในการรักษา การให้ยาที่บ้านช่วยเพิ่มการปฏิบัติตามและคุณภาพชีวิต การวิจัยที่กำลังดำเนินอยู่นี้ยังสำรวจประสิทธิภาพระยะยาวและการประยุกต์ใช้ในโรคระบบประสาทกล้ามเนื้ออื่นๆ