ใช้ในการรักษาโรคไนมัน-พิค ประเภทที่ 1 (Gaucher disease type 1) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ร่างกายไม่สามารถย่อยกลูโคซิลเซอรามิดได้อย่างเหมาะสม ส่งผลให้มีการสะสมของสารดังกล่าวในอวัยวะต่าง ๆ โดยเฉพาะตับ ม้าม และกระดูก eliglustat ช่วยลดการผลิตกลูโคซิลเซอรามิด จึงช่วยลดปริมาณสารที่สะสม ทำให้อาการของโรคดีขึ้น เช่น ลดขนาดของตับและม้าม ปรับปรุงระดับฮีโมโกลบินและเกล็ดเลือด และลดอาการปวดกระดูก เป็นยาที่รับประทานทางปาก และใช้เป็นการรักษาต่อเนื่องในผู้ป่วยผู้ใหญ่