ใช้รักษาโรคไลม์-นิแมน-พิค ชนิดซี (Niemann-Pick disease type C) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้ร่างกายไม่สามารถย่อยและขนส่งไขมันบางชนิดได้อย่างถูกต้อง โดยมีผลช่วยชะลอการดำเนินของโรค โดยเฉพาะอาการทางระบบประสาท เช่น ปัญหาการทรงตัว การกลืน และการพูด นอกจากนี้ยังใช้รักษาโรคโกーシ (Gaucher disease) ชนิดที่ 1 ในผู้ป่วยที่ไม่สามารถรับการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนได้ โดยช่วยลดขนาดตับและม้ามที่โตผิดปกติ และปรับปรุงระดับฮีโมโกลบินและเกล็ดเลือด ยาตัวนี้ทำงานโดยยับยั้งเอนไซม์ที่เกี่ยวข้องกับการสร้างไกลโคไลปิด ซึ่งจะช่วยลดการสะสมของสารพิษในเซลล์