ใช้ในการรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงแบบสันหลัง (SMA) ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อเซลล์ประสาทนำการเคลื่อนไหว ตัวยานี้ทำงานโดยเพิ่มการผลิตโปรตีน survival motor neuron (SMN) ซึ่งมีความสำคัญต่อการทำงานของเซลล์ประสาทนำการเคลื่อนไหว สิ่งนี้ช่วยปรับปรุงความแข็งแรงของกล้ามเนื้อและทักษะการเคลื่อนไหวในผู้ป่วย นอกจากนี้ยังมีการวิจัยสำหรับการประยุกต์ใช้ที่เป็นไปได้ในความผิดปกติของระบบประสาทกล้ามเนื้ออื่นๆ