Clofarabine ใช้ในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน (Acute Lymphoblastic Leukemia หรือ ALL) ในเด็กและวัยรุ่นที่กลับเป็นซ้ำหรือไม่ตอบสนองต่อการรักษาอื่น ๆ ยานี้ทำงานโดยการยับยั้งการสร้าง DNA และ RNA ของเซลล์มะเร็ง ทำให้เซลล์มะเร็งไม่สามารถแบ่งตัวและเติบโตได้ นอกจากนี้ยังช่วยกระตุ้นกระบวนการตายของเซลล์มะเร็ง (Apoptosis) ซึ่งช่วยลดจำนวนเซลล์มะเร็งในร่างกาย Clofarabine มักใช้ในกรณีที่การรักษาแบบมาตรฐานไม่ได้ผลหรือไม่เหมาะสมสำหรับผู้ป่วย