เจมซิทาบีน โมโนฟอสเฟต ใช้หลักในการรักษาโรคมะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งเนื้อร้ายชนิดต่างๆ เป็นส่วนประกอบสำคัญในเคมีบำบัดสำหรับมะเร็งตับอ่อน มักใช้ร่วมกับยาอื่นเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพ นอกจากนี้ยังใช้รักษามะเร็งปอดชนิดที่ไม่ใช่เซลล์เล็ก มะเร็งกระเพาะปัสสาวะ และมะเร็งเต้านม สารนี้ทำงานโดยยับยั้งการสังเคราะห์ DNA ซึ่งป้องกันไม่ให้เซลล์มะเร็งเพิ่มจำนวน รูปแบบโมโนฟอสเฟตช่วยให้ดูดซึมเข้าสู่เซลล์ได้ดีขึ้นและแปลงเป็นเมตาโบไลต์ที่กระตือรือร้นคือเจมซิทาบีน ไตรฟอสเฟต ซึ่งรบกวนการจำลอง DNA โดยตรง กลไกที่เจาะจงนี้ทำให้เป็นตัวเลือกที่มีค่าในการชะลอการเจริญเติบโตของเนื้องอกและปรับปรุงผลลัพธ์ของผู้ป่วยในมะเร็งชนิดเฉพาะ