วอราซิเดนิบ เป็นสารยับยั้งที่ออกแบบมาเพื่อเล็งเป้าหมายการกลายพันธุ์ของเอนไซม์ไอโซซิเตรตดีไฮโดรจีเนส (IDH) โดยเฉพาะในรูปแบบ IDH1 และ IDH2 ซึ่งมักพบร่วมกับเนื้องอกในสมองชนิดต่ำ เช่น กลีโอมา การทำงานของวอราซิเดนิบช่วยป้องกันการผลิตสาร 2-ไฮดรอกซีกลูตาริก (2-HG) ที่เพิ่มขึ้นผิดปกติจากเอนไซม์ที่กลายพันธุ์ ซึ่งสารนี้มีบทบาทในการรบกวนกระบวนการปกติของเซลล์และการแยกตัวของเซลล์ ทำให้เกิดการเติบโตของก้อนเนื้ออย่างผิดปกติ การใช้วอราซิเดนิบในผู้ป่วยที่มีเนื้องอกสมองชนิดต่ำที่มีการกลายพันธุ์ของ IDH มีเป้าหมายเพื่อชะลอการเติบโตของก้อนเนื้อ ลดความจำเป็นในการรักษาด้วยรังสีหรือการผ่าตัดในระยะแรก และอาจช่วยยืดระยะเวลาโดยไม่มีโรคก้าวหน้า (progression-free survival) ยาตัวนี้สามารถรับประทานได้ทางปาก ทำให้สะดวกต่อการใช้ในระยะยาว โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่ยังไม่ต้องการรับการรักษาด้วยวิธีรุกราน งานวิจัยทางคลินิกแสดงให้เห็นว่า วอราซิเดนิบมีศักยภาพในการปรับปรุงผลลัพธ์ของผู้ป่วยกลีโอมาที่มีการกลายพันธุ์ของ IDH และกำลังอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาเพื่อใช้เป็นการรักษาเฉพาะเจาะจง (targeted therapy) ที่มีประสิทธิภาพและปลอดภัยมากขึ้นในอนาคต