GNE-4997 ถูกวิจัยเป็นหลักสำหรับการประยุกต์ใช้ทางอุบัติเหตุบำบัดที่มีศักยภาพในสาขามะเร็งวิทยา โดยทำหน้าที่เป็นตัวยับยั้งแบบเลือกสรรของเส้นทางส่งสัญญาณ PI3K/AKT/mTOR ซึ่งมักผิดปกติในมะเร็งต่างๆ โดยการกำหนดเป้าหมายเส้นทางนี้ GNE-4997 มุ่งหมายยับยั้งการเจริญเติบโตและการแพร่กระจายของเนื้องอก ทำให้เป็นผู้สมัครที่น่าจะเป็นไปได้สำหรับการรักษามะเร็ง การประยุกต์ใช้ปัจจุบันมุ่งเน้นที่การศึกษาก่อนคลินิกเพื่อประเมินประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และการใช้ที่เป็นไปได้ในบำบัดแบบรวมกันสำหรับมะเร็ง เช่น มะเร็งเต้านม มะเร็งต่อมลูกหมาก และมะเร็งในระบบเลือด นอกจากนี้ นักวิจัยยังสำรวจบทบาทของมันในการเอาชนะความต้านทานต่อการบำบัดที่มีอยู่ โดยเฉพาะในกรณีที่การรักษาแบบดั้งเดิมล้มเหลว