PQR-309 ใช้หลักๆ ในสาขามะเร็งวิทยา ในฐานะตัวยับยั้ง PI3K และ mTOR ที่มีฤทธิ์แรงและเลือกสรร ซึ่งเป็นเส้นทางสำคัญต่อการเจริญเติบโตและการรอดชีวิตของเซลล์มะเร็ง การประยุกต์ใช้มุ่งเน้นไปที่การกำหนดเป้าหมายเนื้องอกชนิดของแข็งและมะเร็งในระบบเลือด ทำให้เป็นผู้สมัครที่มีแนวโน้มสำหรับการบำบัดรักษามะเร็ง การทดลองทางคลินิกได้สำรวจประสิทธิภาพในการรักษามะเร็งขั้นสูง โดยเฉพาะมะเร็งที่ดื้อยารักษาแบบดั้งเดิม นอกจากนี้ PQR-309 ยังถูกตรวจสอบสำหรับศักยภาพในการเพิ่มประสิทธิภาพของการบำบัดรักษามะเร็งอื่นๆ เมื่อใช้ร่วมกัน ความสามารถในการทะลุกำแพงเลือด-สมองยังเปิดโอกาสสำหรับการรักษาเนื้องอกในสมองและมะเร็งที่เกี่ยวข้องกับระบบประสาทส่วนกลาง