Ivacaftor benzenesulfonate ใช้หลักในการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส โดยเฉพาะอย่างยิ่งในการกำหนดเป้าหมายสาเหตุพื้นฐานของโรคในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมบางประการ มันทำงานโดยการเสริมสร้างการทำงานของโปรตีน CFTR ที่บกพร่อง ซึ่งรับผิดชอบในการควบคุมการไหลของเกลือและของเหลวเข้าและออกจากเซลล์ การปรับปรุงการทำงานของโปรตีนนี้ช่วยลดการสะสมของเมือกหนาและเหนียวในปอดและอวัยวะอื่นๆ จากนั้นช่วยบรรเทาอาการเช่นความยากลำบากในการหายใจและการติดเชื้อซ้ำๆ มันมักถูกสั่งจ่ายสำหรับผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ G551D หรือการกลายพันธุ์ที่ตอบสนองอื่นๆ ซึ่งปรับปรุงการทำงานของปอดและคุณภาพชีวิตโดยรวมอย่างมีนัยสำคัญ นอกจากนี้ ยังสามารถใช้ร่วมกับการบำบัดโรคซิสติกไฟโบรซิสอื่นๆ เพื่อให้ได้ผลลัพธ์ทางคลินิกที่ดีขึ้น