ไอวาคาฟเตอร์ ไฮเดรต เป็นสารเคมีพิเศษและส่วนประกอบยาสำคัญ (API) ที่ใช้หลักในการวิจัยและพัฒนาการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส โดยเป็นสารอินทรีย์สังเคราะห์ (สูตรโมเลกุล: C₂₄H₂₈N₂O₃ · H₂O; CAS: 1159836-45-0) ซึ่งทำหน้าที่เป็นตัวกระตุ้น CFTR ช่วยเพิ่มประสิทธิภาพของโปรตีน CFTR ที่ผิดปกติในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์แบบ gating เช่น G551D ทำให้การขนส่งไอออนคลอไรด์ดีขึ้น ส่งผลให้การชุ่มชื้นและการกำจัดเมือกในทางเดินหายใจมีประสิทธิภาพยิ่งขึ้น ในด้านการรักษาทางคลินิก ยานี้มุ่งเป้าไปที่สาเหตุหลักของโรคซิสติกไฟโบรซิส ช่วยปรับปรุงการทำงานของปอด ลดความถี่ของการกำเริบของปอด และเพิ่มคุณภาพชีวิต โดยมักใช้เป็นการรักษายาวนาน ร่วมกับตัวปรับ CFTR อื่นๆ และเหมาะสำหรับผู้ป่วยอายุ 6 เดือนขึ้นไปที่มีการกลายพันธุ์ CFTR ที่ตอบสนองได้