Gilteritinib hemifumarate ใช้หลักในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน (AML) ที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อยา โดยมี mutation ในยีน FLT3 ทำหน้าที่เป็นตัวยับยั้ง FLT3 โดยเล็งเป้าและยับยั้งกิจกรรมของ receptor tyrosine kinase FLT3 ซึ่งมักกลายพันธุ์ในผู้ป่วย AML การยับยั้งนี้ช่วยชะลอหรือหยุดการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็ง ให้รับประทานทางปาก ทำให้สามารถรักษาแบบผู้ป่วยนอกได้สะดวก ยาตัวนี้มีประโยชน์โดยเฉพาะสำหรับผู้ป่วยที่ไม่ตอบสนองดีต่อการรักษาอื่นๆ โดยให้แนวทางการจัดการโรคแบบ targeted การทดลองทางคลินิกแสดงให้เห็นประสิทธิภาพในการปรับปรุงอัตราการรอดชีวิตและทำให้เกิดการทุเลาในสัดส่วนที่สำคัญของผู้ป่วย AML ที่มี mutation FLT3 การติดตามผู้ป่วยอย่างสม่ำเสมอจำเป็นเพื่อจัดการผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น ซึ่งรวมถึงความผิดปกติของการทำงานของตับ ปวดกล้ามเนื้อ และความเหนื่อยล้า โดยรวมแล้ว มันเป็นความก้าวหน้าที่สำคัญในการบำบัดแบบ targeted สำหรับ AML ให้ความหวังสำหรับผู้ป่วยกับภาวะนี้ที่ท้าทาย