IDH-305 ใช้หลักในการรักษาโรคมะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งที่เกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ของยีน IDH1 ตัวยานี้ทำหน้าที่เป็นตัวยับยั้งเอนไซม์ IDH1 ที่กลายพันธุ์ ซึ่งมีบทบาทในการผลิต 2-ไฮดรอกซีกลูตาเรต (2-HG) ผิดปกติ ซึ่งเป็นสารเมแทบอลิซึมที่ส่งเสริมการเจริญเติบโตของเนื้องอก โดยการยับยั้งเอนไซม์นี้ IDH-305 ช่วยให้การเมแทบอลิซึมของเซลล์กลับสู่ปกติและยับยั้งการลุกลามของมะเร็งบางชนิด เช่น มะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน (AML) และมะเร็งท่อน้ำดี (cholangiocarcinoma) การนำไปใช้มีนัยสำคัญโดยเฉพาะในผู้ป่วยที่มีเนื้องอกกลายพันธุ์ IDH1 โดยให้แนวทางการรักษาแบบกำหนดเป้าหมายที่สามารถปรับปรุงผลลัพธ์และลดผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับเคมีบำบัดแบบดั้งเดิม การวิจัยที่กำลังดำเนินอยู่นี้ยังสำรวจศักยภาพในมะเร็งกลายพันธุ์ IDH1 อื่นๆ และการบำบัดแบบรวม