RGX-104 ถูกวิจัยเป็นหลักสำหรับการประยุกต์ใช้ทางบำบัดในสาขามะเร็งวิทยา โดยทำหน้าที่เป็นตัวกระตุ้นโมเลกุลขนาดเล็กของตัวรับตับ X (LXR) ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการควบคุมความสมดุลคอเลสเตอรอลและการตอบสนองทางภูมิคุ้มกัน การกระตุ้น LXR ทำให้ RGX-104 แสดงศักยภาพในการเสริมสร้างการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันต้านเนื้องอกของร่างกาย สิ่งนี้เกิดขึ้นผ่านการเพิ่มการแสดงออกของ apolipoprotein E (ApoE) ซึ่งช่วยส่งเสริมการรับสมัครและกระตุ้นเซลล์ภูมิคุ้มกัน เช่น เซลล์เดนไดรติกและเซลล์ T สังหาร ในไมโครเอ็นไวรอนเมนต์ของเนื้องอก

การศึกษาก่อนคลินิกชี้ให้เห็นว่า RGX-104 อาจมีประสิทธิภาพในการรักษามะเร็งหลายชนิด โดยเฉพาะมะเร็งที่ดื้อยาการรักษาทั่วไป เช่น มะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์เล็ก มะเร็งเมลาโนมา และมะเร็งรังไข่ ความสามารถในการปรับระบบภูมิคุ้มกันและกำหนดเป้าหมายไปที่แมคโครฟาจที่เกี่ยวข้องกับเนื้องอก ทำให้เป็นผู้สมัครที่มีศักยภาพสำหรับการรักษาแบบผสมผสานกับตัวยับยั้งจุดตรวจภูมิคุ้มกันหรือตัวแทนบำบัดทางภูมิคุ้มกันอื่นๆ การวิจัยกำลังดำเนินต่อไปเพื่อประเมินประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และศักยภาพในฐานะการรักษามะเร็งแบบใหม่