AG-120 ถูกใช้ในการรักษาโรคมะเร็งชนิดที่มีการกลายพันธุ์ในยีน IDH1 ซึ่งพบได้ในมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด AML และมะเร็งท่อน้ำดี (cholangiocarcinoma) ตัวยานี้ทำงานโดยการยับยั้งเอนไซม์ IDH1 ที่กลายพันธุ์ ซึ่งช่วยลดการผลิตสาร 2-HG ที่ผิดปกติ สารนี้เป็นตัวกระตุ้นการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็ง การยับยั้งช่วยให้เซลล์มะเร็งมีการแยกตัวต่างหาก (differentiation) และหยุดการเติบโตที่ผิดปกติ นอกจากนี้ยังมีการศึกษาการใช้ AG-120 ร่วมกับการรักษาอื่นๆ เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพในการรักษาและลดผลข้างเคียง