AG-120 ถูกใช้ในการรักษาโรคมะเร็งชนิดที่มีการกลายพันธุ์ในยีน IDH1 ซึ่งพบได้ในมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด AML และมะเร็งสมองบางชนิด ตัวยีนี้ทำงานโดยการยับยั้งเอนไซม์ IDH1 ที่กลายพันธุ์ ซึ่งช่วยลดการผลิตสาร 2-HG ที่ผิดปกติ และทำให้เซลล์มะเร็งกลับมาเป็นเซลล์ปกติได้ นอกจากนี้ยังมีการศึกษาการใช้ AG-120 ร่วมกับการรักษาอื่นๆ เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพในการรักษาและลดผลข้างเคียง