ใช้รักษาภาวะขาดเอนไซม์ฟีนิลอะลานีนไฮดรอกซิเลส (Phenylketonuria หรือ PKU) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้ร่างกายไม่สามารถย่อยกรดอะมิโนฟีนิลอะลานีนได้ ส่งผลให้สารนี้สะสมในเลือดและอาจทำให้เกิดความผิดปกติทางสมองได้ สารนี้ช่วยเพิ่มการทำงานของเอนไซม์ที่บกพร่อง จึงช่วยลดระดับฟีนิลอะลานีนในเลือดได้ โดยมักใช้ร่วมกับอาหารควบคุมโปรตีนต่ำ เพื่อควบคุมระดับของสารในเลือดให้อยู่ในเกณฑ์ปลอดภัย เหมาะสำหรับผู้ป่วยบางรายที่ตอบสนองต่อสารนี้ โดยเฉพาะผู้ที่มีรูปแบบของโรคที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของโคแฟกเตอร์ ต้องได้รับการประเมินก่อนเริ่มใช้ยา และติดตามระดับฟีนิลอะลานีนอย่างสม่ำเสมอ