Lometrexol hydrate ถูกใช้หลักในการวิจัยด้านมะเร็งวิทยาในฐานะยับยั้งโฟเลต (antifolate agent) ซึ่งยับยั้งการเจริญเติบโตของเซลล์มะเร็งโดยรบกวนการเผาผลาญโฟเลต สารประกอบนี้มีประสิทธิภาพสูงในการกำหนดเป้าหมายเอนไซม์ที่เกี่ยวข้องกับการสังเคราะห์พิวรีนและไพรีมีดีน ซึ่งเป็นส่วนประกอบสำคัญสำหรับการผลิต DNA และ RNA โดยการยับยั้งเส้นทางเหล่านี้ จะป้องกันการแพร่กระจายของเซลล์มะเร็ง

ในการวิจัยทางคลินิก Lometrexol hydrate ได้รับการสำรวจสำหรับศักยภาพในการรักษามะเร็งหลายประเภท รวมถึงมะเร็งเต้านม ปอด และมะเร็งลำไส้ใหญ่ มักถูกศึกษาร่วมกับยาเคมีบำบัดอื่นๆ เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพและลดการดื้อยา นอกจากนี้ บทบาทในการปรับการทำงานของกระบวนการที่ขึ้นกับโฟเลตยังทำให้เป็นที่สนใจในการทำความเข้าใจและพัฒนาการรักษาโรคที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของการเผาผลาญโฟเลต

แม้จะมีแอปพลิเคชันที่น่าสนใจ แต่การใช้ Lometrexol hydrate ต้องได้รับการตรวจสอบอย่างใกล้ชิดเนื่องจากผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น เช่น การกดการทำงานของไขกระดูกและพิษต่อทางเดินอาหาร การศึกษาต่อเนื่องมุ่งเน้นไปที่การปรับปรุงช่วงการรักษาและลดผลข้างเคียง ทำให้เป็นเครื่องมือที่มีคุณค่าในวงการบำบัดมะเร็งที่กำลังพัฒนา