วอราซิเดนิบ (AG-881) ถูกใช้เป็นหลักในการรักษาโรคมะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งที่เกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ของยีน IDH1 และ IDH2 ซึ่งพบได้บ่อยใน glioma บางชนิดและมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน (AML) โดยการยับยั้งเอนไซม์ IDH ที่กลายพันธุ์ วอราซิเดนิบช่วยลดการผลิตสาร oncometabolite 2-hydroxyglutarate (2-HG) ซึ่งเป็นตัวขับเคลื่อนการเจริญเติบโตของเนื้องอก วิธีการรักษาแบบ targeted นี้ช่วยให้การรักษาแม่นยำยิ่งขึ้นและอาจมีผลข้างเคียงน้อยกว่าคีโมบำบัดแบบดั้งเดิม การทดลองทางคลินิกแสดงผลลัพธ์ที่น่าพอใจในการชะลอการลุกลามของเนื้องอกและปรับปรุงผลลัพธ์ของผู้ป่วย ทำให้เป็นตัวเลือกที่มีคุณค่าในการจัดการมะเร็ง IDH-mutant