Milademetan ถูกใช้ในการรักษาโรคมะเร็ง โดยเฉพาะมะเร็งที่มีการแสดงออกของโปรตีน MDM2 สูง ซึ่งเป็นโปรตีนที่ยับยั้งการทำงานของ p53 ซึ่งเป็นสารต้านมะเร็งตามธรรมชาติในร่างกาย ยานี้ทำงานโดยการยับยั้งการทำงานของ MDM2 ทำให้ p53 สามารถทำงานได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้น และช่วยในการทำลายเซลล์มะเร็ง Milademetan กำลังอยู่ในขั้นตอนการวิจัยและทดลองทางคลินิก เพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการรักษามะเร็งชนิดต่าง ๆ เช่น มะเร็งเนื้อเยื่ออ่อน มะเร็งต่อมน้ำเหลือง และมะเร็งอื่น ๆ ที่มีการแสดงออกของ MDM2 ในระดับสูง