สารนี้ถูกพัฒนาขึ้นเป็นสารยับยั้งที่ออกแบบมาเพื่อเลียนแบบโครงสร้างของยูริดีน (uridine) ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่เกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ของยีน เช่น โรคดัสท์ฟี มัสคูลาร์ โดเฟนซี (Duchenne Muscular Dystrophy) โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่มียีนดีเอ็มดี (DMD gene) ที่มีการกลายพันธุ์แบบน็อคเอาต์ (nonsense mutation) ทำให้การสร้างโปรตีนดีสโทรฟิน (dystrophin) หยุดลงก่อนเวลาอันควร กลไกการทำงานของสารนี้คือการยับยั้งการอ่านรหัสหยุดผิดปกติ (premature stop codon) ในระหว่างกระบวนการแปลรหัสพันธุกรรม ทำให้เซลล์สามารถผลิตโปรตีนดีสโทรฟินที่สมบูรณ์ได้มากขึ้น ส่งผลให้การทำงานของกล้ามเนื้อดีขึ้นและชะลอการเสื่อมของกล้ามเนื้อ ในงานวิจัยทางคลินิก สารนี้แสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการเพิ่มระดับดีสโทรฟินในกล้ามเนื้อของผู้ป่วย รวมถึงช่วยรักษาความสามารถในการเคลื่อนไหวและยืดอายุขัยได้ ปัจจุบันจึงถือเป็นหนึ่งในแนวทางการรักษาที่มีแนวโน้มดีสำหรับโรคที่เกิดจาก nonsense mutation โดยเฉพาะในกลุ่มโรคกล้ามเนื้อเสื่อมที่ยังไม่มีการรักษาที่ได้ผลชัดเจน