Lomitapide ใช้ในการรักษาภาวะไขมันในเลือดสูงชนิด familial hypercholesterolemia (FH) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้ระดับคอเลสเตอรอลในเลือดสูงเกินปกติ โดยยานี้ช่วยลดการดูดซึมและสังเคราะห์ไขมันในร่างกาย ช่วยลดระดับ LDL คอเลสเตอรอล (คอเลสเตอรอลชนิดไม่ดี) ในผู้ป่วยที่ไม่ได้ผลจากการรักษาด้วยวิธีอื่นหรือไม่สามารถทนต่อการรักษาแบบมาตรฐานได้ มักใช้ร่วมกับการควบคุมอาหารและยาลดไขมันอื่น ๆ เพื่อประสิทธิภาพสูงสุด อย่างไรก็ตาม การใช้ lomitapide ต้องอยู่ภายใต้การดูแลของแพทย์อย่างใกล้ชิด เนื่องจากอาจก่อให้เกิดผลข้างเคียงรุนแรง เช่น ปัญหาตับหรือระบบทางเดินอาหาร